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Por primera vez, los médicos han intentado curar la ceguera mediante la piratería genética de un paciente con tecnología CRISPR.
Un equipo del Instituto de Salud y Ciencia de Oregón inyectó tres gotas de líquido que administraron los fragmentos de ADN CRISPR directamente en el globo ocular de un paciente, informa The Associated Press, con la esperanza de que revierta una rara condición genética llamada amaurosis congénita de Leber, que causa ceguera temprano infancia.
"Literalmente tenemos el potencial de tomar a las personas que son esencialmente ciegas y hacer que vean", dijo a la AP Charles Albright, director científico de Editas Medicine.
Editas es una de las compañías de biotecnología que realmente desarrolló el tratamiento. "Creemos que podría abrir un nuevo conjunto de medicamentos para ingresar y cambiar su ADN".
Si bien algunas afecciones genéticas pueden tratarse con terapia génica convencional, que reemplazaría el gen mutado completo en lugar de editarlo, los pacientes con amaurosis congénita de Leber no tuvieron suerte. El gen asociado con la enfermedad es demasiado grande para reemplazarlo, por lo que los médicos recurrieron a CRISPR en un intento por editar la mutación defectuosa.
"Una vez que se edita la célula, es permanente y esa célula persistirá con esperanza para la vida del paciente", dijo a la AP Eric Pierce, médico de Massachusetts Eye and Ear que trabajó en el proyecto.
Los médicos tardarán aproximadamente un mes en saber si este primer experimento funcionó, informa AP. Si es así, el equipo tiene planes para hackear genes a 18 pacientes más, niños y adultos, con esta afección.
Este artículo fue publicado originalmente por Futurismo.
Fuente: https://www.sciencealert.com/in-a-world-first-crispr-has-been-trialled-on-a-patient-to-cure-blindness