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| Foto de Olya Kobruseva en Pexels |
Un nuevo medicamento destinado a mejorar la calidad de vida de las personas con trastorno del espectro autista (TEA) es bien tolerado por los adolescentes y reduce significativamente la irritabilidad y la ansiedad, según los resultados de un ensayo clínico de Fase I.
El medicamento, AB-2004, se une y elimina ciertos metabolitos de bacterias intestinales en los intestinos, pero no produce efectos sistémicos ya que no se absorbe en el torrente sanguíneo.
El vínculo entre el autismo y las bacterias intestinales no está completamente establecido, aunque un creciente cuerpo de investigación sugiere una conexión entre el TEA y el microbioma.
En la revista Nature Medicine, los autores del estudio explican que muchas personas con autismo también presentan problemas gastrointestinales [GI] y que algunos metabolitos de bacterias intestinales parecen estar asociados con ciertos rasgos de comportamiento.
Por ejemplo, se ha demostrado que un metabolito en particular llamado sulfato de 4-etilfenilo (4EPS) induce ansiedad y otros síntomas de comportamiento cuando se inyecta en roedores y, a menudo, está desregulado en las heces y el plasma sanguíneo de las personas con TEA.
En la actualidad, no existen tratamientos farmacológicos efectivos para los síntomas centrales del autismo, aunque a veces se usan medicamentos antipsicóticos para aliviar la irritabilidad. Desafortunadamente, estos medicamentos están asociados con una variedad de efectos secundarios negativos, lo que destaca la necesidad de terapias alternativas que no produzcan efectos sistémicos nocivos.
Los autores del estudio explican cómo "tomado por vía oral, [AB-2004] se une y secuestra metabolitos aromáticos relacionados a medida que pasa por el tracto gastrointestinal sin ser absorbido y finalmente se excreta, lo que reduce efectivamente la exposición sistémica de metabolitos".
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| El vínculo entre el autismo y las bacterias intestinales no está completamente establecido, aunque un creciente cuerpo de investigación sugiere una conexión entre el TEA y el microbioma. Foto de Olya Kobruseva en Pexels |
Después de administrar el fármaco a 30 jóvenes con TEA y complicaciones gastrointestinales en Australia y Nueva Zelanda, los investigadores no observaron efectos adversos graves relacionados con el fármaco.
“Se observaron reducciones significativas en los niveles urinarios y plasmáticos específicos de metabolitos bacterianos intestinales entre el inicio y el final del tratamiento con AB-2004, lo que demuestra un probable compromiso con el objetivo”, escriben. Entre los metabolitos que fueron reducidos por el fármaco estaban 4EPS y una serie de otros compuestos asociados con el autismo.
“Además, observamos mejoras en múltiples criterios de valoración conductuales exploratorios, más significativamente en el análisis post hoc de ansiedad e irritabilidad, así como en la salud gastrointestinal, después de 8 semanas de tratamiento”, explican los investigadores.
Si bien las mejoras en la ansiedad persistieron durante varias semanas después de que finalizó el tratamiento, las reducciones en la irritabilidad pronto regresaron a la línea de base. Sin embargo, los investigadores están muy animados por sus hallazgos y explican que "hasta donde sabemos, este es el primer estudio de intervención que vincula los metabolitos fenólicos en el intestino con las características clínicas del TEA".
Aunque las alteraciones en la sintomatología observadas durante este ensayo son alentadoras, el principal objetivo del estudio fue determinar el perfil de seguridad del fármaco. Al confirmar que no produce efectos sistémicos aparentes, los autores dicen que AB-2004 podría ofrecer una alternativa preferible a los tratamientos actuales y revelan que ya han comenzado un ensayo de fase II controlado con placebo que involucra a 195 jóvenes con TEA.
Robert L. Hendren, el investigador principal del estudio de Fase II, explicó en un comunicado que “la falta de opciones de tratamiento seguras y efectivas para las condiciones concurrentes asociadas con los TEA, como la irritabilidad y la ansiedad, exacerban los desafíos diarios que enfrentan los niños. y sus familias.”
“Un enfoque terapéutico dirigido al intestino que mitigue de manera segura el papel de los metabolitos bacterianos en los rasgos asociados con el autismo sería una opción ideal para abordar la importante necesidad de tratamiento no satisfecha”.
Los ensayos futuros revelarán cuán efectivo es AB-2004 para producir los efectos terapéuticos deseados, aunque los resultados hasta el momento ciertamente son motivo de optimismo.
Fuente: https://www.iflscience.com/health-and-medicine/autism-drug-to-improve-quality-of-life-shows-promise-in-clinical-trial/